Aktualności
Zamieszczone są tutaj wszystkie aktualności.
Pismo do Ministra Zdrowia
Poniedziałek, 06. Luty 2012 13:50
Sz.P. Bartosz Arłukowicz
Minister Zdrowia
Szanowny Panie Ministrze! niniejszym listem pragniemy ponownie zwrócić Pana uwagę na problem, z którym zwróciliśmy się do Pana pismem z dnia 20.12.2011 r., na które do dnia dzisiejszego nie otrzymaliśmy żadnej odpowiedzi.
W związku z powyższym jako Stowarzyszenie Chorych na Niemanna-Picka i Choroby Pokrewne, które za główny cel stawia sobie powstanie programu terapeutycznego dla dzieci z chorobą Niemanna-Picka typ C, ponownie kierujemy do Pana nasze zapytania, tym razem licząc na poważne i życzliwe potraktowanie.
W dniu 7 października 2011 r. na stronie Ministerstwa Zdrowia ukazał się projekt programu terapeutycznego dla chorych na Niemanna-Picka typ C, który został skierowany do konsultacji społecznych do 52 podmiotów z terminem zakończenia 14 października 2011 r. W dniu 12 października 2011 roku na antenie TVN Rzecznik Ministra Zdrowia oświadczył, że jeszcze w miesiącu październiku taki program powstanie. W związku z powyższym, powtórnie zwracamy się do Pana Ministra z następującymi pytaniami:
- Jakie są dalsze plany etapów, które mają nastąpić przed wdrożeniem programu terapeutycznego "Leczenie choroby Niemanna-Picka C"?
- Kiedy możemy spodziewać się publikacji finalnej wersji rozporządzenia, a tym samym rozpoczęcia programu terapeutycznego "Leczenie choroby Niemanna-Picka C"?
Nasuwają nam się także jeszcze inne pytania, natury ludzkiej, które my - rodzice sobie zadajemy:
- Dlaczego nam, rodzicom i członkom Stowarzyszenia, którzy każdego dnia jesteśmy świadkami cierpienia naszych dzieci i ich powolnego umierania, nie odpowiada się na formalne pisma?
- Dlaczego tak długo trwa ta sytuacja, w której nasze dzieci nie mogą doczekać się pomocy ze strony państwa, a do której to pomocy mają konstytucyjne prawo?
Panie Ministrze, pytań bardziej dramatycznych, jak Pan sobie zapewne zdaje sprawę, jest znacznie więcej. Zapewne także, jest Pan świadom, że w większości krajów Unii Europejskiej lek jest już od dawna refundowany i w związku z tym nasuwają się dalsze pytania: na co jeszcze muszą czekać nasze biedne dzieci? Na co czeka Ministerstwo Zdrowia oddalając decyzję powstania programu, w sytuacji gdzie czas jest najcenniejszy? W Polsce ten proces trwa już od 2009 roku, a biegnący czas jest wrogiem naszych dzieci. My rodzice jesteśmy już na krawędzi wytrzymałości, jesteśmy zdesperowani oraz zdeterminowani, aby walczyć o ratunek dla nich. Powstanie programu z zastosowaniem leku "Zavesca" jest obecnie jedynym ratunkiem dla naszych dzieci.
Prosimy jeszcze raz Pana Ministra o pochylenie się nad tym problemem i podjęcie rychłych działań.
Trwający w oczekiwaniu na Pańską odpowiedź
oraz szczerze wierzący w Pańskie dobre intencje,
poważaniem
Prezes Stowarzyszenia
Jerzy Szydłowski
Pismo do Dyrektora Actelion Pharma
Poniedziałek, 06. Luty 2012 13:45
Sz. P. Ewa Solarska
Dyrektor Actelion Pharma
Polska Spółka z o. o.
Szanowna Pani,
Zwracamy się z prośbą o udzielenie informacji, na jakim etapie jest zatwierdzenie programu terapeutycznego "leczenie choroby Niemanna-Picka typ C lekiem Miglustat".
Jesteśmy zaniepokojeni przedłużającym się procesem wdrażania w/w programu.
Z poważaniem
Prezes Stowarzyszenia
Jerzy Szydłowski
Pismo do Ministra Zdrowia
Środa, 28. Grudzień 2011 05:35
Kielce , dn.20.12.2011r.
Sz.P. Bartosz Arłukowicz
Minister Zdrowia
Szanowny Panie Ministrze! Jako ogólnopolskie stowarzyszenie prowadzimy takie działania, które ogólnie rzecz biorąc mają na celu ratowanie naszych dzieci przed straszną chorobą, jaką jest choroba Niemana-Picka typ C.
Naszym głównym celem od wielu lat jest doprowadzenie do powstania programu terapeutycznego dla dzieci z chorobą Niemana- Picka typ C z zastosowaniem produktu leczniczego Zavesca. Na marginesie, takie programy istnieją w większości krajów Unii Europejskiej.
Wielokrotnie zwracałem się do Ministerstwa Zdrowia i do Narodowego Funduszu Zdrowia o rychłe działania, które pozwoliłyby ratować nasze dzieci.
W październiku br. ukazał się na stronie Ministerstwa Zdrowia projekt programu terapeutycznego, który rozbudził nasze nadzieje na ratowanie naszych dzieci.
Jednak do chwili obecnej nic się nie dzieje i dalej żyjemy w niepewności, a choroba zbiera okrutne żniwo.
W związku z faktem, że czas zgłaszania uwag do projektu rozporządzenia Ministra Zdrowia zmieniającego rozporządzenie w sprawie świadczeń gwarantowanych z zakresu programów zdrowotnych minął 11.X.2011r. chciałbym prosić o informację:
- odnośnie dalszych planów etapów do czasu wdrożenia programu terapeutycznego "Leczenie choroby Niemana- Picka typ C,
- kiedy możemy spodziewać się publikacji finalnej wersji rozporządzenia, a tym samym rozpoczęcia programu terapeutycznego "Leczenie choroby NPC".
Wierzymy i liczymy na to, że Pan Minister zrobi wszystko ze swojej strony, aby dzieci nasze rozpoczęły leczenie i, aby stało się ,to jak najszybciej.
Choroba jest straszna, a czas jest wrogiem naszych dzieci.
Z poważaniem
Prezes Stowarzyszenia
Jerzy Szydłowski
Komunikat
Piątek, 21. Październik 2011 15:11
Na stronie Ministerstwa Zdrowia ukazało się rozporządzenie dotyczące leczenia naszych dzieci z chorobą Niemanna-Picka typ C lekiem Zavesca.
Zgodnie z tym do 14.10.2011 r. był czas dla różnych instytucji medycznych w tym i dla naszego Stowarzyszenia na wniesienie uwag.
W rozporządzeniu jest podany zakres świadczeń gwarantowanych a w nim kryteria kwalifikacji, schemat dawkowania leku oraz badania diagnostyczne jakie muszą być wykonane w ramach programu.
Szczegóły są w rozporządzeniu na stronie Ministerstwa Zdrowia.
Wkrótce będą szczegółowe informacje dotyczące startu programu lekowego dla naszych dzieci.
z upoważnienia zarządu:
Prezes Stowarzyszenia
Jerzy Szydłowski
Komunikat
Piątek, 07. Październik 2011 18:50
W związku z zaplanowanym przyjazdem naszych dzieci do Instytutu Chorób Metabolicznych, celem wykonania badań, informujemy, że po rozmowie z Panią Profesor J.Sykut-Cegielską (ordynatorem oddziału chorób metabolicznych), powyższe spotkanie zostaje odwołane. Odbędzie się ono w innym terminie, o którym powiadomimy na naszej stronie internetowej.
Zarząd:
Małgorzata Wójcik, Szydłowski Jerzy
Komunikat
Poniedziałek, 26. Wrzesień 2011 11:20
W dniu 1.09.2011 w programie telewizyjnym TVN24 poświęconym opieszałości Ministerstwa Zdrowia we wprowadzaniu programu zdrowotnego z lekiem Zavesca w chorobie NPC wystąpił rzecznik Ministerstwa, który oświadczył, że program ten ruszy w październiku br. Natomiast w przyszłym tygodniu odbędzie się, zgodnie z zapowiedzią, nasze spotkanie w Ministerstwie w celu ustalenia konkretów. O terminie spotkania poinformujemy Państwa na naszej stronie.
Zarząd:
Małgorzata Wójcik, Szydłowski Jerzy
Komunikat
Piątek, 29. Lipiec 2011 07:10
W dniu 14.07.2011 odbyło się spotkanie w Ministerstwia Zdrowia. W spotkaniu wzięli udział członkowie zarządzu stowarzyszenia oraz grupa posłów i senatorów, którzy wspierają nasze starania o szybkie utworzenie programu dla naszych dzieci z lekiem Zavesca. W trakcie spotkania otrzymaliśmy informacje, że program ten powinien ruszyć jeszcze w tym roku. Dokładny termin będzie podany we wrześniu.
Zarząd
Komunikat
Środa, 13. Lipiec 2011 07:29
W dniu 14.07.2011 odbędzie się spotkanie w Ministerstwie Zdrowia z Członkami Zarządu Naszego Stowarzyszenia w sprawie ustalenia terminu wprowadzenia programu lekowego dla naszych dzieci z zastosowaniem
leku Zavesca. Po spotkaniu na naszej stronie przedstawimy rezultat rozmów.
Zarząd
Spotkanie z prof. Pattersonem i prof. Rolfsem
Poniedziałek, 07. Luty 2011 14:29
Informuję, że w dniu 28.02.2011 r. w Krakowie odbędzie się spotkanie z profesorem Pattersonem z Kliniki Mayo w USA i z profesorem Rolfsem z Uniwersytetu Medycznego w Rostoku w Niemczech.
Obaj panowie profesorowie są wybitnymi specjalistami i badaczami choroby Niemana-Picka. Celem spotkania będzie zaprezentowanie aktualnego stanu badań nad chorobą NPC oraz perspektywy leczenia.
Jest zaplanowana indywidualna konsultacja rodziców z dziećmi. W spotkaniu także wezmą udział profesorowie i specjaliści od chorób metabolicznych z różnych ośrodków medycznych i naukowych w Polsce.
Miejsce spotkania: Hotel Secesja , ul. Paulińska 24 Kraków
PROGRAM:
- godz. 9:00 - kawa powitalna: rozmowy indywidualne
- godz. 10:00 - początek konferencji: wystąpienie prof. Pattersona(USA) i prof. Rolfsa(Niemcy)
- godz. 11:30 - dyskusja i podsumowanie konferencji
- godz. 13:30 - obiad
- godz. 15:00 - spotkanie i rozmowy indywidualne z gośćmi z zagranicy
Uwaga!!! Zakwaterowanie i wyżywienie we własnym zakresie!!!
Spotkanie z wiceministren zdrowia
Wtorek, 01. Luty 2011 17:27
Informuję że w dniu 03.02.2011r. (czwartek) odbędzie się spotkanie z wiceministrem zdrowia p. Adamem Franczakiem w gmachu Ministerstwa na ul. Miodowej. W spotkaniu wezmą udział posłowie i senatorzy którzy wspierają nasze starania o utworzenie grupy lekowej z zastosowaniem leku zavesca. Wszystkich chętnych do udziału w spotkaniu zapraszam.
Artykuł w Gazecie Wyborczej
Środa, 29. Grudzień 2010 09:31
Informacja z gazety Wyborczej z dnia 28.12.2010r o podejściu Ministerstwa Zdrowia do naszych problemów.
Spotkanie z Ministrem Zdrowia
Czwartek, 04. Listopad 2010 12:51
W dniu 27.10.2010 r. odbyło się spotkanie w Ministerstwie Zdrowia w Warszawie z Panem W-ce ministrem Markiem Twardowskim. W spotkaniu wzięli udział posłowie oraz przedstawiciele Stowarzyszenia m.in.
Pani Małgorzata Wójcik, Pan Dariusz Banicki i Jerzy Szydłowski. Tematem spotkania była sprawa utworzenia Programu Terapii Zdrowotnej dla chorych na N.P.C.
z zastosowaniem produktu leczniczego Zavesca (Miglustat). Ustalono na spotkaniu harmonogram prac związanych z powstaniem takiego programu, który będzie prowadzić Ministerstwo Zdrowia oraz formułę kontaktów
stron biorących udział w spotkaniu.
Następna informacja związana z pracami nad programem będzie w grudniu.
Szczegóły na temat spotkania w sprawie terapeutycznego programu zdrowotnego
Poniedziałek, 25. Październik 2010 18:43
Zgodnie z zapowiedzią informuję że spotkanie z przedstawicielami Ministerstwa Zdrowia w sprawie uruchomienia terapeutycznego programu zdrowotnego dla dzieci z MPC
z zastosowaniem leku Zavesca odbędzie się w dniu 27.10.2010 w siedzibie Ministerstwa Zdrowia w Warszawie ul. Miodowa 15 o godzinie 13-tej.
Chętnych do udziału w spotkaniu bardzo serdecznie zapraszamy.
Spotkanie w sprawie terapeutycznego programu zdrowotnego
Czwartek, 14. Październik 2010 16:58
Informuję że planowane jest na dzień 27.10.2010 r , w Warszawie spotkanie z przedstawicielami Ministerstwa Zdrowia w sprawie uruchomienia terapeutycznego programu zdrowotnego dla dzieci z NPC z zastosowaniem leku Zavesca.
Bliższe informacje o godzinie i miejscu będą podane w dniu 25.10.2010r.
Chętnych bardzo serdecznie zapraszamy.
Spotkanie w sprawie terapeutycznego programu zdrowotnego
Czwartek, 14. Październik 2010 16:43
Sz. P. Dr med. Ewa Kopacz
Minister Zdrowia
Szanowna Pani Minister, zwracam się ponownie z prośbą o informację jaki jest stan prac nad utworzeniem terapeutycznego programu zdrowotnego dla dzieci z chorobą Niemanna-Picka typ C z zastosowaniem produktu leczniczego Zavesca (Miglustat).
Z pisma, które otrzymałem od Pana Jacka Paszkiewicza Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia z dn. 06.05.2010 r wynika, że NFZ przekazał zgodnie z kompetencjami do Ministra Zdrowia dokumentację złożoną przez firmę Actelion dot. produktu leczniczego Zavesca w leczeniu NPC, oraz złożoną przez prof. dr hab. n. med. Sergiusza Jóżwiaka Krajowego Konsultanta Neurologii propozycję opisu programu terapeutycznego leczenia w/w choroby.
Z kolei z pisma, które otrzymałem z Ministerstwa Zdrowia z dn. 10.03.2010 r. wynika, że procedura refundacyjna zgodnie z przepisami prawa wspólnotowego trwa do 180 dni. Oznacza to, że decyzja w powyższej sprawie powinna zapaść w początkach listopada b.r.
Pani Minister, w kilku krajach Unii Europejskiej lek Zavesca jest już refundowany, utworzone są także grupy lekowe dla dzieci z chorobą NPC. Z dostępnej literatury fachowej publikowanej na zachodzie Europy oraz w USA wynika jasno, że lek Zavesca jest bardzo skuteczny w walce z tą chorobą . Warto tu przytoczyć choćby nazwiska takich naukowców jak: M. Patterson z Columbia University w USA, J. Wraith z Royal Manchester Children’s Hospital z Wielkiej Brytanii czy A. Rolfs Uniwersytetu Rostock w Niemczech.
Wierzymy i liczymy na to ,że Pani Minister zrobi wszystko ze swojej strony, aby dzieci nasze rozpoczęły leczenie i aby stało się to jak najszybciej. Choroba jest straszna, a czas jest wrogiem dla naszych dzieci. Liczymy również ,że znajdą się środki finansowe ,aby terapeutyczny program zdrowotny dla naszych dzieci z zastosowaniem leku Zavesca został uruchomiony. Dla rodziców naszego Stowarzyszenia uruchomienie programu jest jedyną nadzieją na ratowanie życia dzieci, dlatego prosimy o pozytywną decyzję.
Do wiadomości:
- Artur Fałek-Dyrektor Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji
- Sergiusz Jóżwiak- Konsultant Krajowy Neurologii Dziecięcej
- Mieczysław Walczak-Przewodniczący Zespołu Koordynacyjnego ds. Chorób Ultrarzadkich
- Maria Giżewska- Klinika Pediatrii, Chorób Metabolicznych i Kardiologii Wieku Rozwojowego
Pismo do Pani Minister
Czwartek, 14. Październik 2010 16:43
Sz. P. Dr med. Ewa Kopacz
Minister Zdrowia
Szanowna Pani Minister, zwracam się ponownie z prośbą o informację jaki jest stan prac nad utworzeniem terapeutycznego programu zdrowotnego dla dzieci z chorobą Niemanna-Picka typ C z zastosowaniem produktu leczniczego Zavesca (Miglustat).
Z pisma, które otrzymałem od Pana Jacka Paszkiewicza Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia z dn. 06.05.2010 r wynika, że NFZ przekazał zgodnie z kompetencjami do Ministra Zdrowia dokumentację złożoną przez firmę Actelion dot. produktu leczniczego Zavesca w leczeniu NPC, oraz złożoną przez prof. dr hab. n. med. Sergiusza Jóżwiaka Krajowego Konsultanta Neurologii propozycję opisu programu terapeutycznego leczenia w/w choroby.
Z kolei z pisma, które otrzymałem z Ministerstwa Zdrowia z dn. 10.03.2010 r. wynika, że procedura refundacyjna zgodnie z przepisami prawa wspólnotowego trwa do 180 dni. Oznacza to, że decyzja w powyższej sprawie powinna zapaść w początkach listopada b.r.
Pani Minister, w kilku krajach Unii Europejskiej lek Zavesca jest już refundowany, utworzone są także grupy lekowe dla dzieci z chorobą NPC. Z dostępnej literatury fachowej publikowanej na zachodzie Europy oraz w USA wynika jasno, że lek Zavesca jest bardzo skuteczny w walce z tą chorobą . Warto tu przytoczyć choćby nazwiska takich naukowców jak: M. Patterson z Columbia University w USA, J. Wraith z Royal Manchester Children’s Hospital z Wielkiej Brytanii czy A. Rolfs Uniwersytetu Rostock w Niemczech.
Wierzymy i liczymy na to ,że Pani Minister zrobi wszystko ze swojej strony, aby dzieci nasze rozpoczęły leczenie i aby stało się to jak najszybciej. Choroba jest straszna, a czas jest wrogiem dla naszych dzieci. Liczymy również ,że znajdą się środki finansowe ,aby terapeutyczny program zdrowotny dla naszych dzieci z zastosowaniem leku Zavesca został uruchomiony. Dla rodziców naszego Stowarzyszenia uruchomienie programu jest jedyną nadzieją na ratowanie życia dzieci, dlatego prosimy o pozytywną decyzję.
Do wiadomości:
- Artur Fałek-Dyrektor Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji
- Sergiusz Jóżwiak- Konsultant Krajowy Neurologii Dziecięcej
- Mieczysław Walczak-Przewodniczący Zespołu Koordynacyjnego ds. Chorób Ultrarzadkich
- Maria Giżewska- Klinika Pediatrii, Chorób Metabolicznych i Kardiologii Wieku Rozwojowego
Pismo do Prezesa NFZ w sprawie leczenia naszych dzieci
Środa, 21. Kwiecień 2010 14:53
Dr med. Jacek Paszkiewicz
Prezes Narodowego Funduszu Zdrowia
Warszawa
Szanowny Panie Prezesie, po długich oczekiwaniach jak również naszych staraniach, wiemy że został złożony wniosek do NFZ-u przez Krajowego Konsultanta d/s Neurologii Dziecięcej o uruchomienie terapeutycznego programu zdrowotnego dla dzieci z chorobą Niemanna-Picka typ C z zastosowaniem produktu leczniczego Zavesca (Miglustat). Przez cały ten okres, od momentu rejestracji Zavesci przez EMAA do chwili obecnej wykonaliśmy ogromną pracę m.in. organizując międzynarodowe konferencje naukowe z udziałem światowych specjalistów zajmujących się chorobą NPC. W mediach ogólnopolskich często pokazywaliśmy nasz problem zaznaczając, że mamy nadzieję na rychłą rejestrację Zavesci oraz uruchomienie terapeutycznego programu zdrowotnego dla naszych dzieci.
Zwracałem się do Pana już 04.03.2009 r. prosząc o pomoc i szybkie utworzenie grupy lekowej dla dzieci z NPC. W piśmie, które otrzymałem z 26.03.2009 r. wskazuje Pan na możliwość leczenia w ramach procedury ,,świadczenie za zgodą płatnika” określonej w § 24 Zarządzenia Nr 93/2008/DSOZ (z póż. zm.) Prezesa NFZ z dn. 22.10.2008 r.
Pragnę Pana Prezesa poinformować, że z powodu tego zarządzenia było tylko rozgoryczenie i frustracja członków naszego Stowarzyszenia. W większości przypadków były to odmowy dyrektorów wojewódzkich oddziałów NFZ, albo takie sytuacje, że w ramach tego samego województwa jedno dziecko otrzymało zgodę , a drugie już nie. Kiedy Świętokrzyski oddział NFZ wyraził zgodę na leczenie dziecka Zavescą w Prokocimiu i że w ramach rozliczeń między oddziałowych będą środki finansowe zrefundowane, to Małopolski oddział NFZ odmówił. Powyższe przykłady komentarz same nasuwają.
We wspomnianym piśmie z 26.03.2009 r. przedstawia Pan także procedury, które muszą zafunkcjonować po złożeniu stosownych dokumentów rejestracyjnych. Liczymy na to i prosimy Pana Prezesa , że zrobi Pan wszystko ze swojej strony, aby stało się to jak najszybciej. Choroba jest straszna a czas jej wrogiem dla naszych dzieci. Tylko w ubiegłym roku zmarło nam troje z nich. Liczymy również, że znajdą się środki finansowe aby terapeutyczny program zdrowotny dla naszych dzieci z zastosowaniem leku Zavesca został uruchomiony. Takie programy działają już w kilku krajach Unii Europejskiej. Dla rodziców naszego Stowarzyszenia uruchomienie programu jest jedyną nadzieją na ratowanie życia dzieci.
Uwaga wszyscy członkowie Stowarzyszenia
Środa, 21. Kwiecień 2010 11:08
W związku ze złożeniem wniosku do NFZ o utworzenie grupy lekowej dla naszych dzieci z chorobą NPC informuję, że jednym z warunków objęcia danego dziecka leczeniem z zastosowaniem leku Zavesca może być wymóg posiadania badania molekularnego. Dobrze by było, aby w tej sprawie skontaktować się z Panią Prof. Tylki-Szymańską. Powyższa sprawa nie dotyczy tych osób, którzy takie badanie już posiadają. Jutro na naszej stronie internetowej będzie pismo do prezesa NFZ w sprawie leczenia naszych dzieci.
Informacja o utworzeniu grupy lekowej
Wtorek, 13. Kwiecień 2010 14:37
Informuję, że w dniu 02.04.2010 r. został złożony wniosek o utworzenie grupy lekowej dla dzieci z chorobą Niemana-Picka z zastosowaniem leku Zavesca do NFZ w Warszawie przez Krajowego Konsultanta d/s Neurologii.
Uchwała zarządu Stowarzyszenia z dn. 22.03.2010 r.
Czwartek, 25. Marzec 2010 10:54
DSz. P. Profesor Sergiusz Jóżwiak
Krajowy Konsultant Neurologii Dziecięcej
Uchwała zarządu Stowarzyszenia z dn. 22.03.2010 r.
Pragniemy wyrazić swoje głębokie zaniepokojenie w związku z przeciągającymi się pracami nad złożeniem wniosku do NFZ w celu utworzenia grupy lekowej dla dzieci z chorobą Niemana-Picka typ C z zastosowaniem leku Zavesca (Miglustat). Mija już ponad rok, kiedy to EMAA dokonała rejestracji leku Zavesca we wskazaniu na chorobę Niemana-Picka, a prace nad wnioskiem i utworzenie grupy lekowej są praktycznie w punkcie wyjścia. Czas pracuje na niekorzyść naszych dzieci, w wyniku tej strasznej choroby w ubiegłym roku zmarło troje dzieci. Ratowanie życia ludzkiego jest obowiązkiem każdego lekarza i wszystkich instytucji związanych za służbą zdrowia , dlatego domagamy się i żądamy przyspieszenia prac i złożenie odpowiedniego wniosku do NFZ-u i Ministerstwa Zdrowia. Dalsze przeciąganie terminu złożenia wniosku spowoduje z naszej strony odpowiednie działania, które pokażą społeczeństwu polskiemu dramat naszych dzieci. Jesteśmy na tyle zdesperowani, że użyjemy wszelkich środków w walce o ratowanie życia naszych dzieci. Prosimy więc Pana Profesora o spowodowanie takich działań, które przyspieszą złożenie wniosku w jak najszybszym czasie.
Do wiadomości
Ministerstwa Zdrowia.
20.02.2010 Spotkanie z profesorem Pattersonem i profesorem Roltzem
Środa, 03. Luty 2010 13:27
Informuję, że w dniu 20.02.2010 r. w Warszawie odbędzie się spotkanie z profesorem Pattersonem z Kliniki Mayo w USA i z profesorem Roltzem z Uniwersytetu Medycznego w Rostoku w Niemczech.
Obaj panowie profesorowie są wybitnymi specjalistami i badaczami choroby Niemana-Picka.
Celem spotkania będzie zaprezentowanie aktualnego stanu badań nad chorobą NPC oraz perspektywy leczenia. Jest zaplanowana indywidualna konsultacja rodziców z dziećmi. W spotkaniu także wezmą udział profesorowie i specjaliści od chorób metabolicznych z różnych ośrodków medycznych i naukowych w Polsce.
Miejsce spotkania: Hotel Novotel (dawny Forum) centrum, ul. Marszałkowska 94/98 Warszawa
PROGRAM:
- godz. 9:00 - kawa powitalna: rozmowy indywidualne
- godz. 10:00 - początek konferencji: wystąpienie prof. Pattersona(USA) i prof. Rolfsa(Niemcy)
- godz. 11:30 - dyskusja i podsumowanie konferencji
- godz. 13:30 - obiad
- godz. 15:00 - spotkanie i rozmowy indywidualne z gośćmi z zagranicy
List do Krajowego Konsultanta Neurologii Dziecięcej
Czwartek, 3 Grudzień 2009
Kielce, dn.01.12.2009
DSz. P. Profesor Sergiusz Jóżwiak
Krajowy Konsultant Neurologii Dziecięcej
Warszawa
Od momentu rejestracji przez EMEA leku Zavesca ( Miglustat) na chorobę Niemana- Picka typ C czyli od lutego 2009 do chwili obecnej upłynęło wiele miesięcy. Jako prezes Stowarzyszenia otrzymuję każdego dnia telefony lub emaile od członków rodziców dzieci chorych na tę chorobę z pytaniami kiedy zostanie utworzona w Polsce grupa lekowa i co dalej z leczeniem Zavescą?
Mając na uwadze fakt, że EMEA (The European Medicines Agency) dokonało rejestracji leku Zavesca (Miglustaf) we wskazaniu na chorobę Niemana –Picka typ C zwracamy się więc z prośbą o informacje, jakie są możliwości uruchomienia terapii programu zdrowotnego dla tej choroby z zastosowaniem leku Zavesca, bądź inne możliwości finansowania. Dla rodziców naszego Stowarzyszenia lek ten jest jedyną nadzieją na ratowanie dzieci przed postępami tej straszliwej choroby. W związku z tym zwracam się z prośbą o szybkie podjęcie decyzji w tej sprawie, gdyż czas działa na niekorzyść naszych dzieci.
Oddam za darmo
Czwartek, 3 Grudzień 2009
Oddam za darmo ssak medyczny do usuwania nadmiernej wydzieliny oraz koflator - urządzenie wspomagające fizjologiczny kaszel. Informacje pod nr tel 502710142 p. Ilona
Odpowiedź Ministerstwa Zdrowia z dnia 10.03.2009
Środa, 18. Marzec 2009 08:50
Pismo do Ministerstwa Zdrowia
Środa, 18. Marzec 2009 08:47
Wizyta prof. Marca Pattersona w Krakowie
Poniedziałek, 9 Luty 2009 08:28
Wizyta światowej klasy specjalisty w zakresie leczenia i diagnostyki chorób genetycznych obejmowała trzy dni. Profesor zatrzymał się w hotelu „Secesja” w Krakowie. Tam też odbywały się konsultacje oraz krótki wykład na temat nowych, farmakologicznych metod leczenia choroby Niemanna – Picka typu C.
W grudniu zeszłego roku preparat Zaveska otrzymał pozytywną opinię Europejskiego Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi. Budzi to nadzieję, iż w niedługim czasie lek zostanie zarejestrowany na terenie Europy, w tym również w Polsce.
Profesor podkreślał w swoim wystąpieniu, że lek ten tylko opóźnia wystąpienie objawów neurologicznych. Niestety w dalszym ciągu nie potrafimy leczyć tej choroby przyczynowo.
Z optymizmem spogląda jednak w przyszłość, gdyż prowadzi się coraz więcej badań i przynoszą one obiecujące wyniki.
Po krótkim seminarium, Profesor przyjmował swoich pacjentów w jednym z pokoi hotelowych, chwilowo przekształconych w gabinet lekarski. Bez białego fartucha, z ciepłym uśmiechem na twarzy, bez trudu zdobywał zaufanie swoich małych pacjentów. Swoją wiedzą i umiejętnością przekazywania skomplikowanych medycznych informacji w przystępny i zrozumiały sposób – przekonywał do siebie nawet najbardziej sceptycznych rodziców. Konsultacje trwały dwa dni.
Po oficjalnej części nasz specjalista w towarzystwie Przewodniczącego Stowarzyszenia pana Jerzego Szydłowskiego oraz zastępcy pani Małgorzaty Wójcik zwiedzał Kopalnię Soli w Wieliczce. Był nią oczarowany, z uwagą i zainteresowaniem słuchał słów przewodniczki, wykazując się przy tym sporą wiedzą na temat historii Polski. Wieczorem znalazł jeszcze chwilę czasu, żeby zachwycić się muzyką Chopina na koncercie w Kościele św. Piotra i Pawła. Niedzielnym rankiem odleciał do Stanów Zjednoczonych. Obiecał odwiedzić nas w przyszłym roku.
- Jaka powinna być dieta dziecka chorego na Niemanna – Picka typ C?
Jeżeli nie ma innych współwystępujących schorzeń wymagających specjalnej diety, dziecko powinno być karmione dobrze zbilansowaną dietą, odpowiednią dla swojego wieku. Posiłki powinny obfitować w świeże owoce, warzywa. Dzieci z chorobą Niemanna- Picka często cierpią na zaparcia, dlatego ogromne znaczenie ma odpowiednia ilośc błonnika w posiłkach. Należy ograniczyć pokarmy zapierające (w tym również owoce takie jak banany, jabłka), na rzecz brzoskwiń, śliwek czy gruszek. Ważne jest odpowiednia ilość wypijanych płynów: 1,5 – 2,5 l na dzień (woda, soki owocowe). - Czy możemy przewidzieć jak szybko będzie postępowała choroba?
Niestety, każdy pacjent musi być traktowany indywidualnie. Czasami przez długie lata wydaje się, że choroba nie postępuje, aż nagle bez uchwytnej przyczyn pojawia się kilka objawów na raz. Dzieje się tak, ponieważ kora mózgowa, w której tli się proces chorobowy, ma pewną pulę komórek rezerwowych, które przejmują krok po kroku funkcje tych zniszczonych. Kiedy ta rezerwa się wyczerpie – widzimy to pod postacią zaburzeń mowy, problemów z chodzeniem itp. Niestety każdy pacjent charakteryzuje się inna dynamiką rozwoju choroby. - Czy Zaveska jest lekiem który wyleczy chore dziecko?
Nie, Zaveska jest to lek, który tylko spowolni postęp choroby. Jego działanie polega na znacznym ograniczeniu syntezy tej substancji, która gromadzi się w komórkach nerwowych prowadząc do ich nieprawidłowego funkcjonowania. Lek pozwala na odsunięcie w czasie nieuniknionych skutków choroby. - Co mogę zrobić, żeby ograniczyć napady padaczkowe u swojego dziecka?
Oprócz farmakoterapii, unikać zaparć, zapewnić mobilność dziecku tak długo, jak to tylko możliwe. Dbać o dobre nawodnienie (podawać dużo wody do picia), zadbać o obecność owoców i warzywa w diecie oraz zapewniać mu dobry sen. Należy również unikać infekcji – czasami zdarza się, że zaostrza ona napady.
Pozytywna opinia Europejskiego Komitetu do stosowania leku Zavesca
Poniedziałek, 22 Grudzień 2008 22:55
Friday, December 19, 2008 Piątek, 19 grudnia 2008
Miglustat (Zavesca (R))
otrzyma pozytywną opinię Europejskiego Komitetu ds. Produktów
Leczniczych Stosowanych u Ludzi do rozszerzenia wskazań do Niemann-Pick
choroby typu C
Allschwil / Basel, Szwajcaria - 19 grudnia 2008 - Actelion Ltd.
(sześć: ATLN) ogłosiła dziś, że Komitet ds. Produktów Leczniczych
Stosowanych u Ludzi (CHMP) przyjęła pozytywną opinię o rozszerzeniu
wskazań do stosowania miglustatu (Zavesca (R )) U pacjentów cierpiących
na Niemann-Pick typu C (NPC), bardzo rzadkie genetyczne choroby
neurodegeneracyjne.
Opierając się na opinii CHMP, Komisja
Europejska oczekuje się podjęcia ostatecznej decyzji w ciągu dwóch
miesięcy.
Actelion jest obecnie możliwość oceny zgłoszeń do miglustat
(Zavesca (R)) w NPC w innych krajach poza Unią Europejską.
Zavesca (R) (100
mg miglustatu) jest już wskazany w leczeniu doustnym łagodne do
umiarkowanego typu 1 choroby Gauchera. Zavesca (R) mogą być stosowane tylko w leczeniu
Gauchera typu 1 u pacjentów, u których enzymatycznej terapii zastępczej
jest nieodpowiednie.
O Niemann-Pick NPC typu C
jest chorobą rzadką, śmiertelne, neurodegeneracyjnych, genetyczny
warunek głównie u dzieci i młodzieży, ale co może uderzać w każdym
wieku. Objawy są spowodowane przez niektóre Glikosfingolipidy składowanie w pewnych
komórek w organizmie, w tym mózgu. Jest to niezmiennie
najbardziej postępowych i pacjentów umiera w ciągu pięciu do dziesięciu
lat od diagnozy. Pogorszenie neurologiczne jest kluczową
cechą choroby, i może objawiać się jako niezdarny ruchami ciała, saldo
problemami, powolnych i slurred mowy, trudności w połykaniu, problemy z
oczami ruchy i drgawki. Intelektualną
spadku jest wspólne. W końcowym stadium choroby dziecka lub młodych
dorosłych jest często chorobą, jest mało mięśni i intelektualnie jest
osłabiona. Rozpoznania choroby może być trudne i
długotrwałe ze względu na swoje rzadkie występowanie i różnorodność.
Obecnie nie ma możliwości leczenia zatwierdzonych dla tego warunku.
Zavesca (R) (100 mg miglustatu) i choroby Gauchera typu 1 Zavesca (R)
(100 mg miglustatu) jest wskazany w leczeniu doustnym łagodne do
umiarkowanego typu 1 choroby Gauchera. Zavesca (R) mogą być stosowane
tylko w leczeniu Gauchera typu 1 u pacjentów, u których enzymatycznej
terapii zastępczej jest nieodpowiednie. Jest on zatwierdzony w Unii
Europejskiej, Stany Zjednoczone, Kanada, Szwajcaria, Brazylia,
Australia, Turcja i Izrael.
Zavesca (R) informacje o bezpieczeństwie imprez żołądkowo-jelitowe,
głównie biegunkę, były przestrzegane w ponad 80% pacjentów leczonych z
Zavesca (R), albo na początku leczenia lub przerwami w trakcie leczenia.
W większości przypadków są łagodne i oczekuje się, że ustępują po pierwszych tygodni leczenia. W
praktyce klinicznej obserwowano biegunkę, aby odpowiedzieć na
modyfikacji diety (redukcja laktozy i innych węglowodanów), do
podejmowania Zavesca (R) z dala od posiłków, i / lub antidiarrheal
produktów leczniczych, takich jak loper
Pacjenci z przewlekłą biegunkę lub inne trwałe pokarmowego wydarzeń,
które nie reagują na interwencje te powinny być badane zgodnie z
praktyki klinicznej. Zavesca (R) nie była badana u pacjentów z
chorobą przewodu pokarmowego znaczących, w tym stan zapalny jelita
grubego.
Neuropatia obwodowa został zgłoszony w Gauchera typu 1 u
pacjentów leczonych Zavesca (R). Neuropatia obwodowa wydaje się być
bardziej powszechne u pacjentów z chorobą Gauchera typu 1 w porównaniu z
populacją ogólną. Wszystkich pacjentów należy poddać wyjściowej i
powtórz neurologiczne oceny. PPacjenci, u których wystąpią objawy takie, jak drętwienie i
mrowienie powinny mieć starannej oceny ryzyka ponownego korzyści.
Zavesca (R)
może powodować szkód w przypadku płodu podawany kobietom w ciąży i jest
przeciwwskazane u kobiet, które są lub mogą stać się w ciąży, pacjenci
powinni być poinformowani o potencjalne zagrożenie dla płodu. Istnieje ryzyko upośledzenia
płodności u mężczyzn. Mężczyźni powinni stosować skuteczną antykoncepcję metod, a
nie podczas planu wyobrazić biorąc Zavesca (R) i na trzy miesiące.
Actelion Ltd. jest spółką z biofarmaceutyczne swoją siedzibę w Allschwil
/ Bazylea, Szwajcaria. Actelion pierwszy
narkotyków Tracleer (R) może ustnie dostępne podwójnym antagonistą
receptora endoteliny, został zatwierdzony w leczeniu nadciśnienia
płucnego. Actelion rynków Tracleer (R) za pośrednictwem własnych
spółek zależnych na kluczowych rynkach światowych, w tym Stanów
Zjednoczonych (z siedzibą w South San Francisco), Unia Europejska,
Japonia, Kanada, Australia i Szwajcarii. AActelion, założona pod koniec 1997 r., jest czołowym graczem w
innowacyjny nauki związane z endothelium - z pojedynczej warstwy komórek
oddzielającą każdym naczyniu krwionośnym z krwi krążącej. Actelion
jest ponad 1800 pracowników koncentrują się na odkrywanie, rozwój i
wprowadzanie na rynek innowacyjnych leków na znaczne niezaspokojone
potrzeby medyczne. Actelion akcje są przedmiotem obrotu na sześć Swiss
Exchange (symbolem: ATLN).
W celu uzyskania dalszych informacji prosimy
o kontakt: Roland Haefeli Vice President, Head of Investor Relations &
Public Affairs Actelion Pharmaceuticals Ltd., Gewerbestrasse 16, CH-4123
Allschwil +41 61 565 62 62 +1 650 624 69 36 http://www.actelion.com
Actelion Pharmaceuticals Ltd. Gewerbestrasse 16 Allschwil Szwajcaria
SOURCE: Actelion Pharmaceuticals Ltd Źródło: Actelion Pharmaceuticals Ltd.
Copyright Prawa autorskie
(c) 2008, HUGIN AS. (c) 2008, Hugin AS. All rights reserved.